Самый дорогой укол в мире получит 4-месячный пациент Иркутской больницы
Заявку на швейцарский препарат золгенсма для 4-месячного пациента с диагнозом спинально мышечная атрофия одобрил 4 марта попечительский совет президентского фонда «Круг добра». Лекарство вводится однократно и позволяет остановить необратимый процесс повреждения моторных нейронов и как следствие, предотвратить полное обездвиживание и невозможность самостоятельного дыхания ребёнка. Об этом сообщил главврач Иркутской детской областной больницы Юрий Козлов в Instagram.
С прошлого года российские дети с редкими заболеваниями через президентский фонд могут получить необходимую патогенетическую терапию с доказанной эффективностью, в том числе лекарственными препаратами незарегистрированными в Российской Федерации.
«Диагноз маленькому жителю Иркутска Кириллу был установлен в феврале 2022 года. Все необходимые документы, генетические исследования, один из которых по условию оказания помощи должен быть выполнен за границей, заведующему психоневрологическим отделением Сергею Петровичу Паку удалось собрать и предоставить всего за один месяц. Все процедуры, а также проезд в медицинское учреждение – препарат будет вводиться в московской клинике, для семьи ребенка абсолютно бесплатны», – отметил Юрий Козлов.
Сейчас в Иркутской области 17 детей с диагнозом спинально мышечная атрофия. Все дети с таким заболеванием получают бесплатное лечение, 12 – препаратом спинраза, 4 – рисдиплам (эврисди). Дорогостоящими препаратами пациентов обеспечивают фонд «Круг добра» и министерство здравоохранения Иркутской области. Кирилл – первый пациент, который получит препарат золгенсма с помощью нового государственного учреждения.
Юрий Козлов отметил, что в России уже есть примеры, когда врачи меняли схему лечения СМА в пользу «Золгенсмы», которую вводят однократно, в отличие от других препаратов, лечение которыми пожизненное. Противопоказания могут быть связаны в первую очередь с клиническим состоянием ребенка, когда введение нового препарата может причинить вред.
Президентский фонд «Круг добра» начал работу с января 2021 года. В первый год своего существования рассмотрели все орфанные заболевания, для которых существуют лекарства, и включили их в работу — сейчас их уже 44. Среди них — спинальная мышечная атрофия (СМА), муковисцидоз, болезнь Помпе, буллезный эпидермолиз, синдром Драве, синдром короткой кишки. Общество доверило президентскому фонду значительные средства — 2% налога на доходы физлиц (НДФЛ) тех россиян, чей ежегодный доход превышает 5 млн руб. В 2021 году «Круг добра» обеспечил лекарствами более 2 тыс. российских детей, из них половина – пациенты со СМА. Фонд постановлением правительства добился разрешения производителя препарата «Золгенсма» ввозить его в страну до официального ввода в гражданский оборот.
